Um bebê com menos de 6 meses de idade recebeu, nesta terça-feira (20), um dos medicamentos mais caros do mundo — o Zolgensma — pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A aplicação aconteceu no Hospital da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), em São Paulo, e marcou a primeira do tipo no estado e a terceira no Brasil.
O remédio, avaliado em cerca de R$ 7 milhões, é indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença genética rara e grave que afeta os músculos e, sem tratamento, pode levar à morte antes dos dois anos de idade.
As duas primeiras aplicações do medicamento pelo SUS aconteceram no último dia 14, em hospitais de Brasília e Recife.
Avanço no SUS com tecnologia de ponta
O Zolgensma é a primeira terapia gênica disponível na rede pública de saúde brasileira. Ele atua diretamente no DNA do paciente, corrigindo o gene causador da doença. A aplicação é feita em dose única, via infusão intravenosa, e o paciente é monitorado por até cinco anos.
A incorporação do medicamento ao SUS foi possível por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica responsável. O pagamento só é feito se o remédio apresentar resultado positivo, e o Brasil ainda conseguiu o menor preço de lista do mundo.
“Impensável há pouco tempo”, diz médico O responsável pelo procedimento, neuropediatra Marcondes França Júnior, celebrou o momento como histórico:
“Já vimos crianças morando em hospitais, entubadas, sem nenhuma perspectiva. Hoje, poder oferecer uma correção genética dentro de um hospital público é algo que até pouco tempo atrás parecia impensável.” Segundo ele, a mobilização das equipes do hospital — neurologia, farmácia e pediatria — foi essencial:
“Esse caso, sem dúvida, será emblemático para nós, e estamos muito esperançosos com os resultados.”
Quem pode receber o tratamento?
O Zolgensma é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade e sem uso prolongado de ventilação mecânica invasiva. Até o momento, 15 pedidos foram protocolados no SUS para acesso ao remédio.
Além do Zolgensma, o SUS também oferece outras opções de tratamento para a AME, como o nusinersena e o risdiplam, ambos de uso contínuo. Mas quem recebe a dose única do Zolgensma não precisa de outras terapias.
Onde buscar atendimento?
Para ter acesso ao medicamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. O Hospital da Unicamp faz parte da lista de 22 centros já habilitados para aplicar a terapia. Outras nove unidades estão em fase de capacitação.
Esse novo passo reforça o papel do SUS na oferta de tratamentos modernos e acessíveis, mesmo para doenças raras e de alta complexidade.
